Record de prix battu pour un médicament pour une maladie génétique rare

Commentaire. Record de prix battu pour un médicament. 450 000 $ / an et par patient.

Pour une maladie génétique rare, l’amylose héréditaire.

Et comme il y a 500 personnes touchées en France. cela fait un coût de 225 millions de dollars, soit 184 millions d’euros.

Et dans le monde, il y a 50 000 personnes touchées, cela fait un cout planétaire de 18,4 milliards d’euros.

Qui peut payer cela ? Et si vous voyez qu’il y a aujourd’hui des dizaines de molécules ultra chères, les budgets sont totalement inabordables.

Alors que faire ? Se ruiner et manquer des priorités ? Laisser les malades sans traitement possibles ?

184 millions d’euros permettraient déjà en France d’aider fortement à la sortie des pesticides, et si on prend la totalité du coût des nouvelles molécules, on pourrait éviter des milliers de morts toxiques et éviter l‘extinction des espèces en danger.

Alors c’est un choix. Et comme disait Pierre Mendes France : « Gouverner c’est choisir. »

Une autre option pour éviter ce type de dilemme serait de prendre des licences d’office sur les médicaments et de squeezer le bénéfice des laboratoires… Mais comment décider cela si ce sont eux qui vous ont permis d’être élu ?

 

L’ARTICLE :

Une maladie génétique rare contrée par “l’arme du silence”

Par Sciences et Avenir avec AFP le 31.08.2018 à 13h00

Le médicament Onpattro (basé sur la molécule “patisiran”) a obtenu l’approbation de l’Union Européenne dans le traitement d’une maladie génétique rare, l’amylose héréditaire. Ce traitement est le tout premier à se baser sur un mécanisme naturel d’inactivation des effets d’un gène muté : les ARN interférents.

Un premier médicament issu d’une nouvelle classe thérapeutique, basée sur un mécanisme naturel réduisant au silence un gène nocif ou déréglé, a été approuvé pour le marché européen, a annoncé jeudi 30 août 2018 Alnylam, la biotech américaine qui l’a développé. Appelé Onpattro (patisiran du nom de sa molécule), ce traitement est indiqué pour le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRh) chez les adultes, une maladie génétique rare potentiellement invalidante et mettant en jeu le pronostic vital, touchant environ 50.000 personnes dans le monde. Le feu vert de la Commission européenne intervient moins de trois semaines après une première autorisation de mise sur le marché d’Onpattro aux Etats-Unis pour la même indication.

Lire la suite de l’article : https://www.sciencesetavenir.fr/sante/l-ue-approuve-onpattro-un-traitement-revolutionnaire-contre-l-amylose-hereditaire-une-maladie-genetique-rare_127122

 

Article paru dans la Lettre Médecine du Sens n° 219