Médicaments : quand l’efficacité est jugée secondaire

Commentaire. Des médicaments qui coutent cher et ne servent à rien mais qui sont maintenus et remboursés. Consternant. 

Regardez l’avis de Christian Lehmann qui n’a pas caché sa consternation face au discours du ministre. « Jusqu’au bout, Marisol Touraine aura été … : veule, stupide, consternante…» 

Mais ce n’est pas un cas isolé. Un autre produit pour la myopathie de Duchenne.

Et bien sûr tout cela coute très cher. Et comme disait Coluche : « Ne rigolez pas c’est avec vos sous ».

 

L’ARTICLE :

Paris, le samedi 29 octobre 2016 – Qu’on se le dise, l’efficacité n’est pas nécessairement le principal critère pour apprécier la pertinence de la mise sur le marché d’un médicament. Marisol Touraine a donné illustration de ce principe paradoxal en annonçant que contrairement à ce que préconise la Haute autorité de Santé (HAS) pour la seconde fois, les médicaments indiqués dans la maladie d’Alzheimer, dont l’efficacité est plus que discutée, ne seront pas l’objet d’un déremboursement.

Conflits d’intérêt et dissimulation : le cocktail éternel

Le choix de Marisol Touraine, qui s’inscrit dans celui de son prédécesseur, Xavier Bertrand, a soulevé un tollé chez certains praticiens qui depuis plusieurs années observent ce maintien des médicaments anti-Alzheimer dans le champ des produits remboursables comme le symbole des nombreux maux qui accablent l’organisation des soins : conflits d’intérêt et dissimulation de la vérité aux patients en tête. Christian Lehmann n’a ainsi pas caché sa consternation face au discours du ministre. « Jusqu’au bout, Marisol Touraine aura été à l’image du quinquennat de François Hollande: veule, stupide, consternante. Scrupuleusement attachée, comme ses prédécesseurs de droite, à faire de la santé publique une simple variable d’ajustement du politique » annonce-t-il en introduction avant de poursuivre plus loin. « Marisol Touraine, donc, se retrouve devant un choix simple. Acter l’inutilité et la nocivité de ces médicaments, ordonner leur déremboursement (dans un premier temps), puis les modalités de leur arrêt de commercialisation (puisqu’il en va de la santé des malades). Ou bien satisfaire les lobbies, maintenir un statu-quo déclinant, ne pas faire de vague, surtout, ne pas ouvrir une nouvelle brèche dans le pédalo en voie de submersion de François Hollande. Et Marisol Touraine tranche : pas question de dérembourser ces médicaments, dans l’état actuel des choses. Pas tant que ne sera pas mis en place « un protocole de soins en accord avec les scientifiques et les associations de patients ». Traduisons-la : il n’est pas question, même en s’appuyant sur des données scientifiques accablantes, de désespérer Billancourt et de mettre un terme à une affaire qui marche. Pas question de dire la vérité aux malades, à leurs familles, ce qui nécessiterait du courage, ouvrirait la porte à des questionnements aussi légitimes que dangereux pour les pouvoirs en place : Depuis combien de temps saviez-vous ? Quels éléments nouveaux font basculer la décision ? Qui a payé le prix de votre lâcheté, de votre malhonnêteté intellectuelle ? Non, rien de tout ça. On attendra un « protocole ». On se cachera encore pendant quelques années derrière les apparences, derrière un modèle obsolète, honteux, où on n’imagine pas un instant qu’un soignant a envers un patient et sa famille un devoir d’accompagnement, un devoir de vérité, plutôt qu’une obligation à prescrire, à prescrire n’importe quoi pour faire fonctionner la filière et cultiver des espoirs qui sont autant de supercheries » écrit-il dans un long post où sa colère fait plus que transparaître.

Un dossier scientifique très mince

Emblématique, l’affaire des médicaments contre la maladie d’Alzheimer n’est pas isolée. Et la France n’est pas seule concernée. Quand ils sont soutenus par des familles, tenues par le plus infime espoir d’une amélioration, aussi mince soit-elle, des familles qui voient souvent dans le médicament la seule voie d’entrée vers la prise en charge, les laboratoires pharmaceutiques connaissent peu de difficultés à imposer des traitements en dépit de résultats eux aussi très succincts. Et quand les personnes d’un certain âge atteintes de la maladie d’Alzheimer suscitent la compassion, cette dernière se mue en une véritable émotion quand il s’agit d’enfants. Le journaliste et médecin Jean-Daniel Flaysakier évoque ainsi sur son blog l’autorisation par la Food and Drug Administration d’Eteplirsen, indiqué dans la myopathie de Duchenne. Le praticien résume : « L’eteplirsen, qui appartient à la famille des oligomères antisens, va éliminer une zone fautive, l’exon 51 sur cet ARN et permettre la synthèse d’une dystrophine plus courte que la normale mais fonctionnelle. Cela concerne environ 15 % seulement des cas de [gdl_gallery title=”GALLERY_TITLE” width=”GALLERY_WIDTH” height=”IMAGE_HEIGHT” galid=”1″ ]
». Le hic, c’est que l’efficacité de ce traitement, est loin d’être pleinement confirmée. Si concernant une maladie rare, l’essai n’a pu inclure un nombre très large de patients, les travaux présentés par la société de biotechnologie semblent manquer de rigueur. « Un essai clinique a minima ; incluant seulement 12 patients, dont 8 seulement ont été randomisés. Effectif ultra-mince donc et évaluation plus que discutable. La pratique aurait voulu qu’on jugeât l’efficacité sur un test de marche de six minutes, afin de mesurer la différence entre les enfants traités par l’eteplirsen et ceux ayant reçu le placebo. Mais cela n’a pas été le cas. On a choisi un critère de substitution qui était l’augmentation de la production de dystrophine à partir de biopsies musculaires. Et ces biopsies ont montré un accroissement de la protéine de l’ordre de 0,2 à 0,3 %. Un résultat plus que limité (…). L’étude n’a, en outre, apporté aucune information solide sur la toxicité du produit », regrette ainsi Jean-Daniel Flaysakier. Compte tenu de ces données très parcellaires, un premier comité d’expert de la FDA avait d’abord décidé de rejeter la demande d’autorisation et de programmer une nouvelle réunion, en dépit de la pression des familles. « L’audition était publique et il y avait un millier de personnes présentes, des enfants en fauteuil roulant, leurs familles, des associations de patients, des spécialistes favorables au produit et des politiques de la Chambre des représentants et du Senat. Cinquante-deux orateurs ont pris la parole, dont cinquante et un étaient favorables au produit. Malgré cela, la FDA avait dit non pour l’AMM » raconte le médecin. Elle ne parvient pas à un nouvel acte de résistance lors d’une nouvelle rencontre, en dépit de la faiblesse des avancées du point de vue scientifique. Et décida finalement d’autoriser le traitement.

Un signal bizarre

Le coût de ce dernier s’élève à 300 000 dollars par an. Pourtant, il n’aurait pas été incongru que pour répondre tout à la fois aux attentes des familles mais également prendre acte des insuffisances du dossier pharmaceutique, « on limite son prix aux coûts de production où que les autorisations soient conditionnelles et que les bénéfices soient en quelques sorte « gelés » tant que les preuves définitives n’ont pas été acquises » propose Jean-Daniel Flaysakier en se faisant écho d’une analyse de médecins américains publiés dans le JAMA. « Au lieu de cela on a envoyé un signal bizarre en acceptant de mettre sur le marché un produit sans démonstration d’efficacité clinique, à partir de tests donnant des résultats très limités et sous la pression de groupes divers, dont on peut aisément imaginer que le fabricant a su organiser les démonstrations de force » déplore-t-il encore. Quelle leçon tirer de ces deux affaires qui se font écho ? Comment faire face à de tels raisonnements ? Faire entendre raison à ceux qui après fustigent les médicaments, leurs effets secondaires, quand des autorités permettent que l’efficacité ne soit pas le critère principal ?

Pour répondre à ces questions, vous pouvez relire les réflexions de
Christian Lehmann : http://enattendanth5n1.20minutes-blogs.fr/archive/2016/10/26/marisol-touraine-et-les-anti-alzheimer-l-incompetence-a-visa-932319.html
Et Jean-Daniel Flaysakier : https://www.docteurjd.com/2016/10/27/eteplirsen-myopathie-une-maladie-fatale-medicament-tres-cher-mal-teste-une-decision-de-mise-sur-le-marche-politique/

Aurélie Haroche 

http://www.jim.fr/medecin/debats/e-docs/

 

Article paru dans la Lettre Médecine du Sens n° 139